新上市化學藥首發(fā)價格機制，是利好還是利空？

　　春節(jié)前夕，國家醫(yī)保局《關(guān)于建立新上市化學藥品首發(fā)價格形成機制 鼓勵高質(zhì)量創(chuàng)新的通知》征求意見稿（以下簡稱《征求意見稿》）在坊間流傳開來，目前這份征求意見稿正通過有關(guān)行業(yè)協(xié)會征求意見。

 

　　這是國家醫(yī)保局積累了去年新冠治療藥品首發(fā)價格形成機制運行經(jīng)驗的基礎(chǔ)上形成的新的藥品價格管理方式，是在常規(guī)掛網(wǎng)方式之外，開辟了一條化學藥上市、定價的準入通道。

 

　　所謂首發(fā)價格形成機制，簡單來說就是企業(yè)可以自愿選擇集中受理模式 ，可自主選擇1家首發(fā)價格受理單位進行申報，一次受理、全國通行。看來果然與此前預料的一致，新冠治療藥物首發(fā)價格申報機制的經(jīng)驗，將推廣到更多的藥品領(lǐng)域。

 

　　企業(yè)通過自評的方式，填報國家醫(yī)保局統(tǒng)一制定的自評量表，見附件1），從藥學物質(zhì)基礎(chǔ)、臨床價值、循證證據(jù)強度等維度，對企業(yè)評價新上市藥品創(chuàng)新質(zhì)量給予指引。

 

　　藥品創(chuàng)新程度自評指標，從藥物本身來看，主要包括新機制/新靶點、新的先導化合物、現(xiàn)有藥物的新衍生物或異構(gòu)體、新的給藥方式、新的適應癥以及新復方制劑。從注冊分類來看，似乎囊括了1類、2類新藥的范疇。新機制/新靶點可以拿到50點，其中全球新還可多加10點；新的先導化合物可有40點（（全球新+10點））。

 

　　要獲得40-50的點數(shù)，這類藥要具備新機制/新靶點是非常困難的，幾乎就是FIC，國內(nèi)企業(yè)寥寥無幾，從近年藥品注冊制度改革后來看，大多數(shù)企業(yè)還是在新3、4類仿制藥居多。新的給藥方式、新的適應癥以及新復方制劑相當于2.2類/2.3類/2.4類改良型新藥，2類改良型新藥通俗來講是改結(jié)構(gòu)、改劑型、新適應癥、復方制劑，最多可以拿到30點/15點/5點。

 

　　從審評審評的角度看，突破性治療、優(yōu)先審評審批、屬于國家級政策支持研發(fā)和仿制范圍、用于兒童治療的劑型、規(guī)格等分別最多可拿到25點/15點/10點/10點。其中，納入罕見病目錄用藥可以15點，納入短缺藥目錄的10點，屬于鼓勵仿制藥品目錄的5點，兒童專用+10點，兒童兼用+5點。

 

　　這些藥物，現(xiàn)有的政策準入途徑相對寬松一些，那么支持納入醫(yī)保目錄、基藥目錄（罕見病、短缺藥、鼓勵仿制藥等），要么在醫(yī)院準入時不考核一品兩規(guī)（兒童藥）。此次如果納入首發(fā)價格申請，企業(yè)首先要清晰定位自身的準入路徑，因為除了突破性療法、罕見病用藥之外的藥物，點數(shù)并不是特別高。

 

　　此外，自評表還根據(jù)臨床試驗的驗證內(nèi)容來評估，各項指標點數(shù)在5-10點之間。

 

　　自評指標三部分點數(shù)分別為60/60/30，點數(shù)總值為150，自評結(jié)果分為三檔：自評點數(shù)居高（點數(shù)在90-150之間）、居中（點數(shù)50-90）、低（點數(shù)0-50）。

 

　　對于自評點數(shù)高的新上市藥品，采取簡化申報資料、縮短辦理流程、辦理結(jié)果全國通行、保持自主制定價格穩(wěn)定等措施（附件2）。對于自評點數(shù)低的新上市藥品，轉(zhuǎn)入常規(guī)管理，將價格支持優(yōu)先導向更高水平、更優(yōu)質(zhì)、更急需、更可靠的醫(yī)藥創(chuàng)新。

 

　　受理單位按 照申報資料完整性、首發(fā)價格的經(jīng)濟性和公允性等因素，分 A、B、C 三類提示價格風險，并配套相應的省域間協(xié)同掛網(wǎng)、 價格風險標識等措施，引導申報企業(yè)規(guī)范執(zhí)行新上市藥品首 發(fā)價格指引，自主定價。

 

　　該《征求意見稿》自2月6日流傳業(yè)內(nèi)之后，掀起了不小的波瀾，有人說是利好，有人說是利空。

 

　　說利好的，拿出當天股市飄紅為例證，證明該方案對行業(yè)特別是對創(chuàng)新藥的定價支持起到了安定市場的作用。但需要指出的是，當天國家隊入場，眾多板塊的股票全線飄紅，一掃多日股市跌跌不休的陰霾。

 

　　持不同意見者認為，該方案的實際效果仍需要進一步評估，從征求意見稿內(nèi)容及兩個附件來看，很多實操過程依然晦暗不明。如果試著拿幾個已經(jīng)上市的藥品代入進行進行自評的話，估計自評點數(shù)不會有你想象的那么高。別說處于中低點數(shù)的產(chǎn)品在未來的準入過程中依然會有諸多影響，就算不被價格管理限制的高點數(shù)產(chǎn)品，在1-5年的穩(wěn)定期之后，也要評估首發(fā)價格與國談之間的關(guān)系。

 

　　因此，不妨將價格首發(fā)機制，視為是一種“Pre國談”，但經(jīng)歷5年“穩(wěn)定期”后，是否還想?yún)⑴c國談？以及心理價格如何？估計也是企業(yè)需要在申請價格首發(fā)之時考慮清楚的。