依托“港澳藥械通” 罕見病創(chuàng)新藥被引入大灣區(qū)

　　記者21日從廣東省藥品監(jiān)督管理局獲悉，依托“港澳藥械通”政策，罕見病領(lǐng)域創(chuàng)新藥阿司福酶α注射液已獲批準(zhǔn)，被正式引進(jìn)大灣區(qū)藥械通指定醫(yī)療機(jī)構(gòu)，用于作為嬰兒期發(fā)病的低磷酸酯酶癥患者的長(zhǎng)期酶替代療法，以治療該疾病的骨骼表現(xiàn)。

 

　　此次大灣區(qū)先行獲批認(rèn)可了該藥的臨床應(yīng)用先進(jìn)性，內(nèi)地患兒將無需出境便可在大灣區(qū)藥械通指定醫(yī)療機(jī)構(gòu)使用該藥，緩解患者用藥的難題。

 

　　低磷酸酯酶癥是一種極其罕見的遺傳性漸進(jìn)式代謝紊亂疾病，患者因缺少堿性磷酸酶，骨礦化和骨質(zhì)素生成受到影響，致使骨骼生長(zhǎng)和其強(qiáng)度出現(xiàn)問題，并引發(fā)其他并發(fā)癥，可能面臨骨折、骨痛、行走和呼吸困難、癲癇等問題，甚至造成終身負(fù)擔(dān)，嚴(yán)重影響生存質(zhì)量。

 

　　據(jù)介紹，阿司福酶α注射液中的活性物質(zhì)可以替代患者體內(nèi)缺少的堿性磷酸酶，并作為長(zhǎng)期酶替代治療控制患者癥狀。

 

　　酶替代治療是國(guó)際公認(rèn)的針對(duì)低磷酸酯酶癥病因的治療方法，尤其對(duì)于年幼和癥狀明顯的患者，可被作為首選治療方式，然而，此前相關(guān)藥物的可及性一直是困擾患者的一大難題。此次阿司福酶α注射液在大灣區(qū)的率先獲批，為患有遺傳性低磷酸酯酶癥的兒童患者帶來了新的治療希望。